Therapeutics adquire a farmacêutica Censa

Negociação aumenta o portfólio da companhia para o tratamento de doenças raras.

Nova Jersey, Julho, 2020 – A PTC Therapeutics, Inc. acaba de anunciar a aquisição da Censa Pharmaceuticals, Inc., biofarmacêutica focada na pesquisa e desenvolvimento de drogas órfãs para doenças metabólicas, incluindo a fenilcetonúria, e outras enfermidades associadas a falhas na tetrahidrobiopterina (BH4), e que podem ser diagnosticadas desde o nascimento.

“Estamos orgulhosos por completar esta aquisição e acrescentar um estudo clínico em estágio avançado ao nosso crescente pipeline de doenças raras”, diz Stuart W. Peltz, Ph.D., CEO da PTC Therapeutics.

A fenilcetonúria (PKU) é uma falha do metabolismo causada predominantemente por mutações no gene da fenilalanina hidroxilase (PAH), ocasionando acúmulo tóxico do aminoácido fenilalanina (Phe) no cérebro. A PKU é tipicamente diagnosticada ao nascimento e foi descrita em todos os grupos étnicos. Sua incidência em todo o mundo varia amplamente, mas estima-se que haja 16.500 pacientes nos Estados Unidos. No Brasil, tem sido encontrada uma prevalência variando de 1:15.000 a 1:25:000 [1]. Se não tratada, a PKU pode ociasionar incapacidade intelectual permanente, convulsões, atraso no desenvolvimento, problemas comportamentais e, possivelmente, distúrbios psiquiátricos [2].

Sobre a PTC Therapeutics

A PTC é uma biofarmacêutica global, orientada pela ciência, e focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de terapias para doenças raras. A PTC tem feito grandes investimentos em pesquisa e desenvolvimento, o que justifica um crescente pipeline de medicamentos transformadores, tendo como sua missão corporativa fornecer oportunidades terapêuticas aos pacientes que tenham uma necessidade médica não atendida. Para saber mais sobre a PTC, visite o site www.ptcbio.com e siga-nos no Facebook, Twitter em @PTCBio, and LinkedIn.

Referências

[1] Ministério da Saúde. Progragrama de Triagem Neonatal (PNTN): Fenilcetonúria (PKU). Disponível em: http://www.saude.gov.br/acoes-e-programas/programa-nacional-da-triagem-neonatal/fenilcetonuria-pku
[2] Bratkovic et al., A Phase 2 Randomized, Double Crossover, Open-label, Active Controlled Study Of CNSA-001 In Patients With Phenylketonuria, American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG) Annual Meeting 2020.