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Tratamento oral inovador, com mecanismo de ação dupla tem o potencial de atuar nos dois elementos críticos da Covid-19: replicação viral e resposta inflamatória descontrolada
Estudo clínico de fase 2/3, multinacional, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo foi iniciado nos Estados Unidos e acontecerá em locais adicionais em todo o mundo, começando pelo Brasil
São Paulo, 13 de agosto de 2020 – A PTC Therapeutics acaba de receber autorização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para iniciar um estudo de fase 2/3 para investigar o PTC299, um inibidor de dihidroorotato desidrogenase (DHODH), como um potencial tratamento para Covid-19 no Brasil. O estudo será realizado com pacientes com Covid-19, hospitalizados.
O PTC299 é uma terapia oral experimental, que possui um novo mecanismo de ação dupla com potencial para abordar os dois elementos críticos da Covid-19: alta replicação viral e uma resposta imune causada pela tempestade de citocinas descontroladas resultante da infecção por SARS-CoV- 2.
O estudo começou em julho nos Estados Unidos, após aprovação pela Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora americana, e incluirá locais adicionais em todo o mundo, começando pelo Brasil, onde a PTC atua há 5 anos.
“Estamos empolgados com o potencial que o PTC299 tem de fazer parte da solução dessa crise global de saúde pública sem precedentes e por isso é prioridade em nossa organização”, diz Rogerio Silva, vice-presidente e gerente geral da PTC Therapeutics Brasil. “A PTC está fortemente comprometida com o Brasil e trazendo medicamentos inovadores para os pacientes que deles precisam. Temos duas aprovações de medicamentos para pessoas que vivem com doenças raras, e o PTC299 nos dará a oportunidade de continuar demonstrando nosso compromisso com o país, atendendo a essa enorme necessidade de saúde pública.”
O PTC299 é um comprimido oral de molécula pequena que inibe a enzima celular DHODH, usada para produzir os blocos de construção de RNA para a produção de SARS-CoV-2. “O medicamento demonstrou uma potente inibição da replicação viral em ensaios baseados em células SARS-CoV-2, o que levou a PTC a se mover rapidamente para os estudos clínicos. Vários vírus de RNA requerem os mesmos componentes, o que explica por que, em testes pré-clínicos, o PTC299 mostrou atividade antiviral de amplo espectro”, afirma Rogério Silva.
O estudo integrado de fase 2/3 avaliará a eficácia e a segurança do PTC299 em uma coorte de 100 pacientes. O objetivo principal é avaliar a eficácia clínica do PTC299 em comparação com o placebo avaliado por tempo até a melhora respiratória em indivíduos adultos hospitalizados com a Covid-19.
O PTC299 também está sendo desenvolvido para o tratamento de indicações de câncer e foi extensivamente estudado em nove ensaios clínicos em mais de 300 indivíduos, incluindo pacientes com câncer e voluntários saudáveis. Além disso, atualmente está sendo estudado em um ensaio clínico em pacientes com leucemia mieloide aguda (LMA). Em um estudo clínico, os resultados mostraram que o medicamento inibiu o DHODH, confirmando o mecanismo de ação nos pacientes.
