Horizon Therapeutics solicita aprovação regulatória para inebilizumabe no Brasil

Dublin, junho de 2022 — A Horizon Therapeutics anunciou hoje que submeteu, em 27 de maio, para avaliação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) o dossiê de registro de medicamento novo, referente ao inebilizumabe — desenvolvido para o tratamento de pacientes adultos com distúrbio do espectro da neuromielite óptica (NMOSD) soropositiva AQP4-IgG+.

“Esta submissão é uma medida importante que continua ampliando nosso compromisso com os pacientes com NMOSD em todo o mundo”, diz Vikram Karnani, vice-presidente executivo e presidente de operações internacionais da Horizon. “NMOSD é uma doença devastadora com ataques imprevisíveis, que podem resultar na perda potencial da visão e da função motora. Temos mais uma nova opção de tratamento possível para as quase dez mil pessoas que vivem com NMOSD no Brasil.”

No ensaio clínico da fase 3 do N-MOmentum, o maior ensaio clínico já realizado para NMOSD, o inebilizumabe demonstrou uma redução significativa no risco de um ataque NMOSD com apenas duas infusões por ano, após as cargas iniciais. Além disso, 89% dos pacientes do grupo AQP4-IgG+ permaneceram livres de ataques durante o período de seis meses após o tratamento, e 83% dos pacientes no grupo AQP4-IgG+ (que tiveram o autoanticorpo sérico específico da NMOSD detectado) permaneceram livres de recaídas por pelo menos quatro anos pós-tratamento^1,2.

O medicamento foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em junho de 2020, pelo Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar do Japão em março de 2021 e pela Comissão Europeia (EC) em abril de 2022. No Japão, a Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation, parceira estratégica da Horizon Therapeutics, recebeu aprovação de fabricação do inebilizumabe. A companhia tem permissão para desenvolver e comercializar o medicamento para NMOSD bem como outras potenciais indicações futuras também na Tailândia, Coréia do Sul, Indonésia, Vietnã, Malásia, Filipinas, Cingapura e Taiwan. A Hansoh Pharmaceutical Group Company Limited, outro parceiro estratégico da Horizon, também recebeu recentemente a aprovação de fabricação e marketing da Administração Nacional de Produtos Médicos da República Popular da China para o inebilizumabe.

Sobre o distúrbio do espectro da neuromielite óptica (NMOSD)

NMOSD é um termo unificador para neuromielite óptica (NMO) e outras síndromes relacionadas. NMOSD é uma doença autoimune neuroinflamatória rara, grave, recidivante que ataca o nervo óptico, medula espinhal, cérebro e tronco encefálico. ^3-4 Aproximadamente 80% dos pacientes com NMOSD apresentam teste positivo para anticorpos anti-AQP4.⁵ AQP4-IgG liga-se principalmente aos astrócitos no sistema nervoso central e desencadeia uma resposta imune crescente que resulta na formação de lesões e morte dos astrócitos.⁶

Autoanticorpos anti-AQP4 são produzidos por plasmablastos e células plasmáticas. Essas populações de células B são centrais para a patogênese da doença NMOSD, e uma grande proporção dessas células expressa CD19.⁷ Acredita-se que a depleção dessas células B CD19 remova um importante contribuinte para a inflamação, formação de lesões e danos aos astrócitos. Clinicamente, esse dano se apresenta como um surto da NMOSD, que pode envolver o nervo óptico, medula espinhal e cérebro. ^6-8 Perda de visão, paralisia, perda de sensibilidade, disfunção da bexiga e do intestino, dor neuropática e insuficiência respiratória podem ser manifestações da doença.⁹ Cada surto da NMOSD pode levar a mais danos cumulativos e debilitantes. ^10,11 NMOSD ocorre mais comumente em mulheres e pode ser mais comum em indivíduos de ascendência africana e asiática. ^12,13

Sobre a Horizon

A Horizon é focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos que atendem às necessidades críticas de pessoas afetadas por doenças inflamatórias raras, autoimunes e graves. Nosso pipeline é proposital: aplicamos conhecimento científico e coragem para levar terapias clinicamente significativas aos pacientes. Acreditamos que a ciência e a compaixão devem trabalhar juntas para transformar vidas. Para obter mais informações sobre como nos esforçamos para impactar vidas, visite o site e siga-nos no Twitter, LinkedIn, Instagram e Facebook.

Fonte: Assessoria de imprensa no Brasil 

Referências

1. Rensel M, Zabeti A, Mealy M et al. Long-term efficacy and safety of inebilizumab in neuromyelitis optica spectrum disorder: Analysis of aquaporin-4–immunoglobulin G–seropositive participants taking inebilizumab for ⩾4 years in the N-MOmentum trial. Multiple Sclerosis Journal. 2021:135245852110472.
2. Cree BA, Bennett JL et al. Inebilizumab for the treatment of neuromyelitis optica spectrum disorder (N-Momentum): a double-blind, randomised placebo-controlled phase 2/3 trial. The Lancet. 2019;394:1352-63.
3. Ajmera MR, Boscoe A, Mauskopf J, Candrilli SD, Levy M. Evaluation of comorbidities and health care resource use among patients with highly active neuromyelitis optica. J Neurol Sci. 2018;384:96-103.
4. What is NMO? Accessed April 15, 2021. Guthy-Jackson Website. Accessed April 15, 2021. Guthy-Jackson Foundation.
5. Layman’s Guide to NMO. Sumaira Foundation Website. Accessed April 25, 2021. Link
6. Liu Y, et al. A tract-based diffusion study of cerebral white matter in neuromyelitis optica reveals widespread pathological alterations. Mult Scler. 2011;18(7):1013-1021.
7. Chihara N, et al. Interleukin 6 signaling promotes anti-aquaporin-4 autoantibody production from plasmablasts in neuromyelitis optica. PNAS. 2011;108(9):3701-3706.
8. Duan T, Smith AJ, Verkamn AS. Complement-independent bystander injury in AQP4-IgG seropositive neuromyelitis optica produced by antibody dependent cellular cytotoxicity. Acta Neuropathologica Comm. 2019;7(112).
9. Beekman J, et al. Neuromyelitis optica spectrum disorder: patient experience and quality of life. Neural Neuroimmunol Neuroinflamm. 2019;6(4):e580.
10. Kimbrough DJ, et al. Treatment of neuromyelitis optica: review and recommendations. Mult Scler Relat Disord. 2012;1(4):180-187.
11. Baranello RJ, Avasarala, JR. Neuromyelitis optica spectrum disorders with and without aquaporin 4 antibody: Characterization, differential diagnosis, and recent advances. J Neuro Ther. 2015;1(1):9-14.
12. Wingerchuk DM. Neuromyelitis optica: effect of gender. J Neurol Sci. 2009;286(1-2):18-23.
13. Flanagan EP, et al. Epidemiology of aquaporin-4 autoimmunity and neuromyelitis optica spectrum. Ann Neurol. 2016;79(5):775-783.